Alnylam Pharmaceuticals ha dado un importante paso adelante en el tratamiento de la amiloidosis ATTR con cardiomiopatía (ATTR-CM). El reciente anuncio de los resultados positivos del estudio HELIOS-B Fase 3 de vutrisiran destaca la eficacia y seguridad de este tratamiento innovador basado en terapias de interferencia de ARN.
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El estudio HELIOS-B, que incluyó a 655 pacientes, demostró que el vutrisiran logró una reducción estadísticamente significativa en la mortalidad por todas las causas y en los eventos cardiovasculares recurrentes en comparación con el placebo. En la población general, se observó una reducción del 28% en estos eventos, mientras que en la población en monoterapia (sin uso de tafamidis), la reducción fue del 33%.
Además, vutrisiran mostró mejoras clínicas significativas en pruebas de caminata de seis minutos, el cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City y la clasificación de la NYHA, todos ellos indicadores clave de la progresión de la enfermedad.
La seguridad de vutrisiran fue consistente con su perfil establecido. No se observaron eventos adversos significativamente más frecuentes en el grupo tratado con vutrisiran en comparación con el placebo, lo que subraya la seguridad del tratamiento a largo plazo.
El Dr. Pushkal Garg, Director Médico de Alnylam, expresó su entusiasmo por estos resultados, destacando el potencial de vutrisiran para convertirse en el nuevo estándar de cuidado para pacientes con ATTR-CM. Alnylam planea presentar una solicitud de nuevo fármaco suplementario en EE. UU., utilizando un cupón de revisión prioritaria para acelerar la aprobación regulatoria.
A pesar de estos avances, las acciones de Alnylam han mostrado cierta volatilidad en el mercado. Recientemente, las acciones cerraron a 149,45 USD, lo que representa una disminución del 3,20%. Sin embargo, la empresa sigue mostrando un fuerte potencial de crecimiento, impulsado por sus desarrollos en terapias de RNAi y un pipeline robusto.
Los resultados positivos del estudio HELIOS-B marcan un hito importante para Alnylam Pharmaceuticals y ofrecen una nueva esperanza para los pacientes con ATTR-CM. La compañía continúa liderando en el campo de las terapias de RNAi, con un enfoque en mejorar la vida de los pacientes a través de innovaciones científicas.
Fuentes:
- Alnylam Pharmaceuticals
- Yahoo Finance