El equipo de Pablo García-Pavía, investigador del CNIC y del Hospital Puerta de Hierro, lidera el primer estudio con una medicación para retirar la proteína amiloide del corazón. Se trataría del primer fármaco para mejorar el síndrome del corazón rígido.
Cabe recordar que la amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad progresiva en la que se produce el depósito de una sustancia (proteína amiloide) en el corazón. Dicho depósito provoca que las paredes del corazón sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias. Es por ello que a menudo recibe el nombre del síndrome del corazón rígido. Cuando se acumula en el corazón produce insuficiencia cardíaca y, en última instancia, la muerte. Se sabe que puede tener un origen genético o bien estar causado por la edad. Su pronóstico es malo, y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de sólo 3 años.
El estudio ha sido publicado en ‘The New England Journal of Medicine’ (NEJM).
En el estudio han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España, pero ha sido coordinado por García-Pavía en el Hospital Puerta de Hierro. De esta forma, los resultados muestran que el fármaco es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide depositado en el corazón.
En el ensayo que ahora se publica en NEJM, el anticuerpo se administró por vía intravenosa a dosis progresivamente mayores de forma mensual durante 12 meses. “Los pacientes que recibieron más dosis del fármaco aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón. También mostraron mayor mejoría de diversos parámetros cardiacos”, señala García-Pavía.
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